8月17日，國家醫保局發(fā)布正式版《2020年國家醫保藥品目錄調整工作方案》。此前，在8月3日至10日，國家醫保局就今年的醫保目錄調整工作向社會(huì )征求意見(jiàn)，而此次正式文件發(fā)布后，最大的變化莫過(guò)于接納2020年新獲批的藥品申報新版目錄。
關(guān)于今年的醫保目錄調整，原征求意見(jiàn)稿明確限定，其中兩項具備參與資格的藥品須是2015年1月1日至2019年12月31日期間，經(jīng)國家藥監局按新藥注冊申請批準上市的藥品，或因適應證、功能主治等發(fā)生變化，向藥監部門(mén)補充申請獲批的藥品。
這一條款被認為將導致創(chuàng )新藥企在2020年獲批的藥品失去申請資格，因而引起了一定爭議。相關(guān)企業(yè)與協(xié)會(huì )向國家醫保局反映了意見(jiàn)。而昨日發(fā)布的最終文件則反映了國家醫保局對相關(guān)意見(jiàn)的接納，并展現了最大誠意，將藥品獲批期限延長(cháng)到了文件發(fā)布當日：8月17日。
不過(guò)值得注意的一點(diǎn)是，對于納入此次醫保目錄調整范圍的新藥，醫保局文件的定義為經(jīng)國家藥監部門(mén)批準上市的新通用名藥品，而此前的描述為經(jīng)國家藥監局按新藥注冊申請批準上市的藥品，業(yè)內人士分析這一表述的變化也可能導致準入的資格不同，新通用名藥品也存在全球新和中國新的差別，因而還需仔細甄別。
同時(shí)，2020年盡管受到疫情影響，國家藥監局仍然保持了高效的審評速率，截至8月17日，國家藥監局至少批準了29款新藥，其中包括17個(gè)進(jìn)口藥和12個(gè)國產(chǎn)藥。
其中，跨國藥企表現依然搶眼，羅氏、武田、賽諾菲、協(xié)和發(fā)酵麒麟都各有兩個(gè)產(chǎn)品獲批，其余21個(gè)產(chǎn)品分別來(lái)自21家企業(yè)。
通過(guò)此次規則修改，一些創(chuàng )新藥的談判格局也將發(fā)生變化。
01 PD-1/L1格局更加復雜
羅氏的阿替利珠單抗于今年2月獲國家藥監局批準上市，用于一線(xiàn)治療廣泛期小細胞肺癌。經(jīng)過(guò)此次醫保目錄調整規則的修改，阿替利珠單抗將獲得入場(chǎng)券。
這是繼2019年12月10日，國家藥監局批準阿斯利康旗下PD-L1藥物Imfinzi上市后，國內獲批的第二個(gè)PD-L1藥物。加上6個(gè)PD-1藥品，目前國內上市的PD-1/L1藥物達到了8個(gè)。
而且，在今年上半年，不少PD-1產(chǎn)品獲得新適應證，PD-1/L1的格局將更加復雜。
根據羅氏2019年財報，阿替利珠單抗的適應癥包括晚期膀胱癌、晚期肺癌、非鱗狀非小細胞肺癌（NSCLC）的初始治療、廣泛期小細胞肺癌和PD-L1陽(yáng)性三陰性乳腺癌等。2019年這一產(chǎn)品全球營(yíng)收18.75億瑞士法郎，同比增長(cháng)143%。
肺癌是大多數PD-1/L1爭奪的領(lǐng)域，也是能否納入醫保報銷(xiāo)的一大看點(diǎn)。國產(chǎn)PD-1中，今年6月，恒瑞醫藥的卡瑞利珠單抗聯(lián)合培美曲塞加卡鉑一線(xiàn)治療晚期或轉移性非鱗癌非小細胞肺癌的新適應癥申請正式獲批上市，讓卡瑞利珠單抗正式加入了肺癌一線(xiàn)治療之列。而此前，信達生物的 PD-1已經(jīng)率先被納入醫保。
至此，獲得肺癌相關(guān)適應證的PD-1/L1已經(jīng)達到5個(gè)，包括四款進(jìn)口產(chǎn)品和恒瑞的產(chǎn)品。無(wú)疑，肺癌適應證以及哪款PD-1能夠進(jìn)入2020版醫保目錄是今年的一大看點(diǎn)。
02 ADC產(chǎn)品有望首入醫保
目前，國內共上市兩款ADC藥物，且都是在2020年獲批的。借助此次醫保目錄政策調整，這一類(lèi)藥物有望納入醫保。
羅氏的恩美曲妥珠單抗于2020年1月在中國獲批，主要用于接受了紫杉烷類(lèi)聯(lián)合曲妥珠單抗為基礎的新輔助治療后仍殘存侵襲性病灶的HER2陽(yáng)性早期乳腺癌患者的輔助治療，也填補了我國HER2陽(yáng)性乳腺癌患者在新輔助治療后未達到病理完全緩解（pCR）的治療空白。
該適應證在美國和歐盟獲批的時(shí)間分別為2019年5月和2019年12月，基本實(shí)現了中國和歐美國家的同步批準。
而另一款藥物則是來(lái)自于武田的維妥昔單抗，獲批時(shí)間稍晚于恩美曲妥珠單抗。但這一產(chǎn)品至今仍是唯一一個(gè)上市的靶向CD30的抗體偶聯(lián)藥物，是近40年來(lái)FDA批準的第一個(gè)間變性大細胞淋巴瘤（ALCL）新藥，也是第一個(gè)針對經(jīng)典型霍奇金淋巴瘤（cHL）和外周T細胞淋巴瘤（PTCL）的一線(xiàn)治療藥物。
對于分型多、療法有限的淋巴瘤患者而言，這一產(chǎn)品填補了不少空白。目前，在產(chǎn)品在FDA獲批6個(gè)適應證，主要聚焦于淋巴瘤。其在FDA所獲批的六個(gè)適應證在中國淋巴瘤患者中的占比合計約為14%，對于醫保而言，這一適應證的負擔相對于肺癌等大癌種較低。
03 數款國產(chǎn)明星藥將入圍
2020年獲批的新藥中，也有不少來(lái)自于本土企業(yè)。
2020年6月3日，由百濟神州的BTK抑制劑澤布替尼獲批，用于治療既往接受過(guò)至少一項療法的成人套細胞淋巴瘤患者，以及既往接受過(guò)至少一項療法的成人慢性淋巴細胞白血病/小淋巴細胞淋巴瘤患者。早在2019年11月，美國FDA已獲準澤布替尼上市，用于治療經(jīng)治一次的套細胞淋巴瘤患者，成為我國首個(gè)出海的本土研發(fā)抗癌新藥。
據了解，第一代BTK抑制劑伊布替尼在2017年于國內上市時(shí)，定價(jià)為每月48600元，2018年經(jīng)過(guò)國家醫保談判降價(jià)后，對于CLL患者，每月用藥價(jià)格在報銷(xiāo)前為17010元，而對于MCL，由于用量不同，每月用藥價(jià)格在報銷(xiāo)前約為22680元。
澤布替尼在上市初的定價(jià)接近伊布替尼在醫保談判后的價(jià)格，而對于MCL患者，其月治療費低于伊布替尼醫保談判降價(jià)后每月22680元的價(jià)格。
面對低于競品醫保談判后的價(jià)格，此次醫保目錄調整，澤布替尼是否能進(jìn)入醫保、能降價(jià)多少，也是一大看點(diǎn)。
此外，全球第2個(gè)三代EGFR-TKI創(chuàng )新藥、首個(gè)國產(chǎn)三代EGFR-TKI藥物—甲磺酸阿美替尼也獲得了今年醫保談判的入圍資格。
今年3月，國家藥監局通過(guò)優(yōu)先審評審批程序附條件批準豪森的1類(lèi)創(chuàng )新藥甲磺酸阿美替尼片上市。該藥用于既往經(jīng)表皮生長(cháng)因子受體（EGFR）酪氨酸激酶抑制劑（TKI）治療時(shí)或治療后出現疾病進(jìn)展，并且經(jīng)檢測確認存在EGFR T790M突變陽(yáng)性的局部晚期或轉移性非小細胞肺癌成人患者。
而其競品—來(lái)自阿斯利康的泰瑞莎在中國也是大放異彩，根據PDB數據庫顯示，泰瑞莎位列2019年全國樣本醫院藥物銷(xiāo)售額TOP 50，其銷(xiāo)售額為10.04億元，同比增長(cháng)989.40%。阿美替尼的上市將豐富三代EGFR靶向藥物市場(chǎng)，但目前泰瑞莎也以納入2019版醫保目錄，價(jià)格由5萬(wàn)余元降至1.53萬(wàn)一盒。
隨著(zhù)國產(chǎn)明星藥品的上市，一些藥品領(lǐng)域的產(chǎn)品越加豐富，同時(shí)這也給予了國家醫保局更大的議價(jià)權，2020年的醫保目錄調整也必將迎來(lái)一場(chǎng)各企業(yè)之間的價(jià)格角逐。