醫藥網(wǎng)9月22日訊　張笑總會(huì )隨身帶著(zhù)一個(gè)小藥瓶，空的。這是她2016年從臺灣帶回來(lái)的，里面裝著(zhù)治病的特效藥。

因為患有黏多糖貯積癥I型這種罕見(jiàn)病，27歲的張笑仍然保持著(zhù)童年的身高，一度無(wú)法自己完成洗頭、穿襪子等動(dòng)作，走路也得小心翼翼。這是一種溶酶體累積病，目前無(wú)法徹底根治，最有希望的療法是特異性酶替代治療和基因治療。

今年6月，被視為治療黏多糖貯積癥I型特效藥的注射用拉羅尼酶濃溶液（商品名：艾而贊）獲得國家藥監局批準上市。9月18日，國家醫保局公示了751個(gè)通過(guò)2020年國家醫保藥品目錄調整形式審查的藥品，艾而贊入列。但醫保目錄調整的流程漫長(cháng)而復雜，艾而贊要納入醫保還有相當長(cháng)的距離。

張笑和病友們陷入了另一個(gè)困境：不是無(wú)藥可用，但卻用不起。查閱醫學(xué)資料，張笑了解了艾而贊在國外的定價(jià)，那是一個(gè)絕大多數患者都負擔不起的價(jià)格。

目前，在我國獲批上市的55種罕見(jiàn)病治療用藥中，已有32種被納入國家醫保藥品目錄，適用于19種罕見(jiàn)病。張笑很希望艾而贊能被納入醫保目錄，但她也明白這個(gè)過(guò)程有多不容易。

“能活到現在，我已經(jīng)賺了�！泵鎸︶t生和護士，張笑經(jīng)常這樣說(shuō)�？吹皆絹�(lái)越多罕見(jiàn)病用藥納入醫保目錄，她心里又燃起了希望。

他們也許還有更多選擇。

一藥難求

因為并發(fā)癥，張笑的視力不好，爬坡上坎時(shí)還有些顫顫巍巍，但從地鐵站、公交站到協(xié)和醫院門(mén)診樓的那段路卻走得非常穩當。從1997年被確診為黏多糖貯積癥I型開(kāi)始，她就一直在北京協(xié)和醫院就醫。

在這里，身材小小的張笑是個(gè)“小明星”。從醫生護士，到門(mén)口保安，許多人都認識她。近20年來(lái)，她一直在這里看病，從協(xié)和的老樓看到新樓，從兒科看到物理醫學(xué)康復科。有醫生打趣：“哪個(gè)醫生更好說(shuō)話(huà)，笑笑沒(méi)準比我們還清楚�！�

張笑來(lái)自一個(gè)普通的職工家庭，為給她看病，家里花費甚巨。大專(zhuān)畢業(yè)后，張笑只身“北漂”，在北京一邊工作一邊看病。求醫多年，她跟很多專(zhuān)家都認識，有號販子看上這一點(diǎn)，攛掇她一起倒賣(mài)專(zhuān)家號，但她一次也沒(méi)同意。

她確實(shí)很需要錢(qián)。微薄的工資只夠她在北京基本的生活，要看病、買(mǎi)藥還得想別的辦法。從初中開(kāi)始，她就有了存錢(qián)的習慣，有時(shí)是五毛一塊，有時(shí)是十塊一百，攢到今天終于湊夠了買(mǎi)艾而贊的錢(qián)�！拔揖拖朐谟猩�之年能打上一針，體驗一下身體里面有那種酶是什么感覺(jué)�！�

能用上藥，能看到特效藥進(jìn)醫保，是許多罕見(jiàn)病患者的共同愿望。

“我們也經(jīng)常會(huì )覺(jué)得沒(méi)希望，但每次看到有其他的罕見(jiàn)病進(jìn)入罕見(jiàn)病目錄，或者被納入醫保了，總會(huì )覺(jué)得更有奔頭�！眲⒔鹬�告訴中青報·中青網(wǎng)記者。他被稱(chēng)為“濤子哥”，是北京蝴蝶結結節性硬化癥罕見(jiàn)病關(guān)愛(ài)中心的負責人，也是這種罕見(jiàn)病的患者。