既然國內研發(fā)動(dòng)力不足，是否可以從國外引進(jìn)孤兒藥？事實(shí)上，因為人口基數大，中國有世界上最大的罕見(jiàn)病藥物市場(chǎng)，但是孤兒藥藥企的產(chǎn)品要想進(jìn)入中國壁壘也比較高。有學(xué)者統計，從2000年到2010年，美國上市了64種“孤兒藥”，中國僅有16種；其中，中國市面上的“孤兒藥”有10種完全依賴(lài)進(jìn)口，1種以進(jìn)口為主。

　　治療漸凍癥的進(jìn)口藥物。

　　臨床試驗是孤兒藥進(jìn)入中國的第一個(gè)難關(guān)，按照規定，臨床試驗要有不少于200例病例。而一種罕見(jiàn)病，可能全國就只能找到100多人。同時(shí)，要完成引進(jìn)的全套申請、審批程序，往往需要5～6年。

　　黃如方認為，孤兒藥的問(wèn)題要解決，一定要有一整套解決方案，包括經(jīng)費支持、專(zhuān)利保護、稅收減免等方面的政策。

　　以浙江省為例，經(jīng)過(guò)多方談判，2016年1月1日起，戈謝病、苯丙酮尿癥、漸凍癥治療領(lǐng)域里的三種特殊藥品，被列入浙江省大病保險用藥報銷(xiāo)范圍。其中，戈謝病治療費用相當昂貴，針對性的藥品“思而贊”每支售價(jià)大約26500元，患者家庭月花費超過(guò)10萬(wàn)元。該政策大大緩解了患者家庭的經(jīng)濟壓力。